2019171-69-6 pegcetacoplan APL-2原料药

地图样萎缩是一种晚期的年龄相关性黄斑变性，是导致患者失明的主要原因，影响全世界超过500万人。地图样萎缩病变是一种平均历时2.5年，渐进式地蚕食负责中央视力的黄斑中央凹（fovea）部位的疾病，这项进展性的疾病严重地损害患者的视觉功能、独立性以及生活品质。此疾病是由于过量补体活化引起不可逆病变，导致视网膜细胞受损所导致。目前仍然没有批准用于治疗地图样萎缩的疗法。由于补体C3处于补体级联（complement cascade）的中央位置，它是可以精准地控制此反应的靶标。

Pegcetacoplan是一种靶向补体C3的聚乙二醇化（PEGylated）双环肽疗法。双环肽分子集抗体、小分子药物及肽类的特性于一身，具有与抗体类似的亲和性和精确的靶向特异性；同时，由于它们分子量较小，使得其能够快速深入地渗透组织。此药品于2021年5月获美国FDA批准用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH），此药物获得美国FDA授予快速通道资格用于治疗地图样萎缩，而其上市申请亦在今年7月获得优先审评资格。