1841136-73-9 Zilucoplan原料药

RAISE 研究 (NCT04115293) 是一项多中心、3 期、随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在确认 zilucoplan 在 AChR-Ab+ gMG 患者中的疗效、安全性和耐受性。患者以 1:1 的比例随机分配接受每日皮下 (SC) 剂量的 0.3 mg/kg zilucoplan 或安慰剂，持续 12 周。

RAISE 研究的主要终点是重症肌无力-日常生活活动 (MG-ADL) 评分从基线到第 12 周的变化。次要终点包括从基线到第 12 周的定量重症肌无力 (QMG) 评分、重症肌无力综合评分 (MGC) 和重症肌无力生活质量 15 修订版 (MG-QoL15r) 评分的变化、抢救治疗的时间、与最小症状表达 (MSE)(定义为 MG-ADL 为 0 或 1)、MG-ADL 降低 ≥ 3 分的比例和 QMG 降低 ≥ 5 分且无挽救治疗的比例，均在第 12 周。次要安全性终点是 TEAE 的发生率。完成为期 12 周的 RAISE 试验的患者有可能进入开放标签扩展研究 RAISE-XT。