链长短随意要求,定制品。用于 RNA 递送的脂质和高分子材料
对脂质分子 RNA 装载及递送效果的影响
基于 RNA 的疗法在治疗多种疾病,特别是“不可成药靶点”相关疾病方面已经 引起了人们广泛的关注。在过去的数十年中,已经有多款 ASO 及 siRNA 药物被 批准应用于临床治疗如黄斑变性、脊髓性肌萎缩、高胆固醇血症和 TTR 介导的 淀粉样变性等多种疾病 [1-4]。新冠爆发以来,分别由 Pfizer/BioNTech 及Moderna 开发的 BNT162b2 和 mRNA-1273 mRNA 新冠疫苗被批准用于临床,并显 示出较高的安全性及有效性[5]。除病毒疫苗外,mRNA 在肿瘤疫苗,治疗性蛋 白体内表达,基因编辑等领域也具有广泛的应用前景
北京广文精细化工研究所
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