GalNAc-L96-PS ,结构式如图片所示。
GalNAc(N-乙酰半乳糖胺)偶联修饰是当前最常用的小核酸药物递送系统。将N-乙酰化的半乳糖胺(GalNAc)以三价态的方式共价缀合到不同序列的siRNA的正义链3′末端,形成多糖-siRNA单缀合物,从而实现向肝细胞的特异性递送,并通过细胞内吞作用使药物进入细胞发挥功能。
GalNAc是唾液酸受体(ASGPR)的靶向性配体,其与肝脏表面细胞具有较高的亲和力和迅速内化能力。GalNAc与肝细胞表面的ASGPR结合后进入细胞内形成内涵体,从而将足够数量的siRNA带入细胞内。
GalNAc目前主要应用于siRNA或ASO的递送,还可以应用于小分子,多肽和抗体等偶联物。与siRNA或ASO药物形成缀合物,利用GalNAc与肝细胞特异性表达的ASGPR之间的结合能力,将药物精准地递送到肝脏中。
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