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美FDA批准托西珠单抗治疗成人不应性的中至重度活动性类风湿性关节炎、类风湿性关节炎，是一种慢性炎症性疾病，以关节疼痛、肿胀和进行性的损毁直至因此病残为特征。过去十几年中，已有多种生物学疾病缓解性抗风湿病药物相继获准上市。这些药物以类风湿性关节炎的基础免疫一炎症过程为作用靶的，临床证实能够延缓患者的关节损毁进程，故已极大改善了该疾病的治疗结果。

类风湿性关节炎的疾病进程除涉及肿瘤坏死因子外，还与其它前炎症性细胞因子如IL-1和IL-6等直接相关。其中IL-6是多效性细胞因子，在广泛生物学过程包括调控免疫应答和炎症过程中起着重要作用。IL-6的信号传导是通过一种由配基结合的膜蛋白IL6R(mlL-6R)和信号传导膜蛋白gP 130组成的受体系统介导的。一种缺乏胞质域的可溶性IL-6R(slL6R)形态也能在与IL-6结合后再结合至gP130，由此触发下游信号传导事件。托西珠单抗（Eculizumab Injection）能够特异性地与slL-6R和mIL-6R结合，从而抑制sIL-6R和mIL-6R介导的IL-6的信号传导。

托西珠单抗（Eculizumab Injection）用于治疗成人和儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)和非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)。

托西珠单抗（Eculizumab Injection）是一种人源化单克隆IgG抗体，可与补体蛋白C5结合，从而防止裂解为C5a和C5b。阻止C5b的形成抑制了末端复合物C5b-9或MAC的后续形成。终末补体介导的血管内溶血是阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）的关键临床特征。阻断膜攻击复合物（MAC）的形成可导致血红蛋白稳定并减少对RBC输血的需求。补体活性调节的受损导致非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）中补体激活不受控制。

美FDA批准托西珠单抗治疗成人不应性的中至重度活动性类风湿性关节炎，托西珠单抗最早于2005年6月在日本获得批准，用于治疗Castleman氏病即巨大淋巴结增生病。2008年4月，托西珠单抗又在日本获得了治疗类风湿性关节炎、多关节病程型少年特发性关节炎和全身发作型少年特发性关节炎的新适应证。托西珠单抗（Eculizumab Injection）也已于2009年1月获得欧盟委员会的批准（但商品名为RoActemra），用于治疗虽经一种或多种疾病修饰性抗风湿病药物或肿瘤坏死因子拮抗剂治疗、但没有获得适当响应或不能耐受这些药物疗的成人类风湿性关节炎。

托西珠单抗通常能被很好耐受，其治疗的最严重副反应包括可能需予住院或导致死亡的严重感染以及胃肠道穿孔和超敏反应。在临床研究中，托西珠单抗治疗的最常报告副反应是上呼吸道感染、鼻咽炎、头痛、高血压和肝转氨酶水平升高。其中肝转氨酶水平升高幅度一般都在轻度范围并是可逆的，不会导致明显的永久性或具临床证据的肝损伤。托西珠单抗治疗也会使总胆固醇水平轻度升高及中性粒细胞和血小板计数稍有下降。