水蛭素是水蛭及其唾液腺中已提取出多种活性成分中活性最显着并且研究得最多的一种成分，它 是由65—66个氨基酸组成的小分子蛋白质（多肽）。水蛭素对凝 血酶有极强的抑制作用，是迄今为止所发现最强的凝血酶天然特异抑制剂。
抗凝血的作用 水蛭素对凝血酶的抑制作用有着高度特异与高效性，可直接抑制凝血酶，阻碍凝血酶的蛋白水解功能，故有抗凝血作用。与肝素相比，水蛭素用量少，不会引起出血，不依赖于内源性辅助因子。 抗血栓的作用 改善微循环、促进新陈代谢的作用 急性脑出血的血肿吸收，减轻脑组织周 围炎症反应及水肿，缓解颅内压升高，改善局部循环， 有利于神经功能的恢复;对耳局部的实验性血肿也有 促进吸收作用。 改善胆固醇和甘油三酯的作用 水蛭对实验性高脂血症的胆固醇和甘油三酯有明显降低作用。 水蛭素对肿瘤细胞有抑制作用，对肝癌生长有一定的抑制作用。 由于水蛭有高抗凝作用，因而有利于抗癌药及免疫活性细胞浸 入癌组织杀伤癌细胞。 对抗心肌缺血、心率失常的作用 其水提液对急性心肌缺血和心律不齐有明显的对抗作用;水蛭素腹 腔注射可增加营养性血流量。 水蛭液静注可促进、减少房颤及周围炎症反应，对皮下血肿的实验也有相似的结果。 对糖尿病及其并发症的作用 胰岛素抵抗普遍存在于Il型糖尿病患者中，几乎占90%以上。水蛭 素可作为胰岛素增敏剂，能增强机体对自身胰岛素的敏感性，是自 身的胰岛素得以复活而充分发挥作用，使血糖下降； 糖尿病会破坏所有血管壁，产生炎性反应，形成血栓，导致眼睛、 肾、下肢坏死等。水蛭素可以减少血管壁炎性反应，防止血栓形成。
天然水蛭素是一条含65或66 个氨基酸残基组成的单链多肽，分子质量为 7 kD，其N 末端有3对二硫键(Cys6-Cysl4，Cys16-Cys28，Cys32-Cys39)，使肽链绕叠成密集形核心环肽结构，对蛋白结构起稳定作用。其N 末端含活性中心，能识别底物—凝血酶碱性氨基酸富集位点，并与之结合。C 末端富含酸性氨基酸残基，最后9个氨基酸中有6个为酸性氨基酸。天然水蛭素第 63 位的酪氨酸残基被硫酸化，而重组水蛭素没有这个特殊的结构，因此后者抗凝比活性有所下降。水蛭素肽链中部有一个由 Pro-Lys-Pro 组成的特殊序列，不被一般蛋白酶降解，这有助于维持水蛭素分子的稳定性并引导水蛭素分子以正确的方向与凝血酶分子结合。
动物研究表明，大鼠口服荧光标记水蛭素(FITC-rHV2)1h后血浓度达峰值，2～3 h逐渐降低,尿浓度大于血浓度。水蛭素口服吸收效果不佳，生物利用度低，气管内灌注仅少许吸收，但皮下注射吸收良好。主要经肾排泄。静脉注射分布半衰期为15～20 min，清除半衰期约为1～2 h。分别皮下注射重组水蛭素CGP39393 0.1、0.2、0.3和0.4 mg/kg，0.5 h后部分凝血酶原活化时间(APTT)延长值达高峰，24 h后基本恢复。
水蛭素能抑制多种肿瘤细胞的生长和增值。提前给予水蛭素可抑制A549 人非小细胞肺癌和 MDAMB231 人乳腺癌细胞在裸鼠植入和生长，但并不抑制肿瘤接种 4~8 d 后的肿瘤植入和生长。水蛭素能延长尾静脉注射 A549 肿瘤细 胞 的实验性肺转移模型小鼠的存活期，抑 制B16F10 黑色素瘤细胞和 4T1 乳腺癌细胞在同源基因小鼠上的肿瘤植入和生长，能诱导 B16F10 黑色素瘤细胞和 4T1 乳腺癌细胞肿瘤结节坏死。水蛭素能减少绿色荧光蛋白（GFP）标签的 B16F10 移植肿瘤细胞进入血液，减少自发性转移模型肺部结节数。研究者比较了水蛭素治疗的 TRAMP 小鼠和 PBS 处理的小鼠，使用 ki-67 染色法监测细胞增值情况，显示水蛭素抑制 TRAMP 小鼠 （C57BL/6 and C57BL/6FVB）的前列腺癌的生长，肿瘤体积、肿瘤百分比和前列腺肿瘤的重量都分别下降，前列腺癌的发生率也降低，证明水蛭素对肿瘤浸润有良好的拮抗作用，对肿瘤有丝分裂也有抑制作用。研究发现，水蛭素能减少肺癌病人支气管肺泡灌洗液诱导的 MCF-7、A-431、Sk-Mel-28 等肿瘤细胞的增值；使用水蛭素治疗，最初治疗组小鼠肺部肿瘤数量与对照组是一样的，但肿瘤细胞的扩散及随后的驻留在抗凝小鼠肺部明显被抑制。因此，水蛭素预处理后肿瘤细胞的生长和增值被抑制，已经形成的肿瘤使用水蛭素后也能被抑制。