血小板减少症是一种出血性疾病,严重性血小板减少症如慢性肝病(CLD)、慢性原发免疫性血小板减少症(ITP)具有较高的自发性出血,严重者甚至可以危及生命。肿瘤化疗导致的血小板减少症可导致化疗疗效降低,是临床常见的化疗药物剂量限制性毒性反应。血小板输注、糖皮质激素和第一代人重组全长血小板生成素是国内临床相关疾病的主要治疗手段。 血小板生成素受体激动剂(简称TPO-R激动剂)是目前欧美国家对血小板减少症的常规治疗药物。AkaRx公司研发的阿伐曲泊帕片是第二代口服TPO-R激动剂,可刺激骨髓祖细胞中巨核细胞的增殖和分化,从而增加血小板的产生。2018年5月,阿伐曲泊帕在美国获批用于计划接受医学治疗或牙科治疗的慢性肝病患者的血小板减少症,2019年6月,美国批准阿伐曲泊帕的新药补充申请,治疗对先前治疗反应不足的慢性免疫性血小板减少症(ITP)患者。