虫草素是北虫草中（尤其是核苷类）主要活性成分，也是第一个从真菌中分离出来的核苷类抗生素。虫草素呈碱性，针状或片状结晶，熔点230℃-231℃，最大吸收波长为259.0nm。
功效与作用
抗菌、抗病毒作用
虫草素具有抗菌、抗病毒作用，其是一种核苷类抗生素，具有较好的抗菌、抗病毒功效；虫草素可增强免疫功能和预防心血管疾病；
抗肿瘤作用
虫草素具有抗肿瘤作用，其对艾氏腹水癌、人鼻咽癌KB细胞、人宫颈癌HeLa细胞、小鼠黑素瘤细胞及Lewis肺癌细胞等具有明显的抑制作用；
抗炎作用
经研究发现，虫草素可以拮抗NO产物的生成，这一机制是通过对NO合酶和COX-2基因表达负调控以及对NF-kB活性、AKT和p38磷酸化的抑制来实现的。由此，虫草素很可能成为一种治疗由炎症引起的相关紊乱的药物。
抗白血病作用
通过体内实验研究发现，虫草素作为一种腺苷脱氨酶抑制剂,对末端脱氧核苷酸阳性白血病细胞(TdT+)的抑制大于对末端脱氧核苷酸阴性白血病细胞(TdT-)的抑制。经过分析其抗TdT+白血病的机理。结果表明，3'-dATP不是3'-dA抗白血病的主要原因，而TdT的活性才是主要原因，并且发现PBM对3'-dA的细胞毒性作用不敏感。
此外虫草素还有降血脂作用；调节胰岛素分泌作用；清除自由基作用。
适用人群
传统医学认为，虫草因药性平和，温而不燥，补而不滞，既补虚强身，又能治病延年，药性比人参、鹿茸更加平稳，比较不受体质、病症、季节、年龄的限制，无论强者、弱者、健者、病者，都可藉以提高免疫力和抗病力。现代生活工作节奏过快，压力增大，免疫系统功能减弱，极易引起肿瘤、肝炎等疾病。男性因肾功能减弱，常常会表现为头发脱落加速、性功能减弱，女性常表现为消瘦失眠，神疲食少、脾气暴躁、焦虑不安，加速更年期的到来等。可见，虫草是现代人保护自己健康的最佳保健品。
虫草素在近年来更有研究发现可以有效地治疗第一型及第二型糖尿病，也有发现单磷酸化的虫草素构型类似于AMP，因此能作用于AMPK，而具有成为非小细胞肺癌标靶药物的潜力。
用法与用量
保健强身：虫草素2-3克/天，分-3次服用，也可根据自己的体质增减。
治疗：虫草素3-6克/天，分-3次服用。 服用后的见效快慢和感觉强弱与个人体质状况而不同。有些人服用后的前几天，睡眠时间会提前，似乎更易“犯困”，但睡眠质量明显提高，精神更好。这是虫草对人体各系统进行调整的正常反映。