卡博替尼是一种多靶点小分子酪氨酸激酶抑制剂，作用于MET、VEGFR、ROS1、RET、AXL、NTRK、KIT等九大靶点。主要透过抑制MET、VEGFR2及RET信号通路发挥抗肿瘤作用，致力于消灭肿瘤细胞、抑制转移并减少血管生成。因其作用广泛、有效性高，被誉为靶向药中的“万金油”，具有广谱抗癌能力。作为一款已在美国上市多年的老药，卡博替尼目前已获批用于治疗甲状腺髓样癌、肾细胞癌和肝癌。同时，在肺癌、尿路上皮癌、乳腺癌、卵巢癌、肠癌等实体肿瘤中，卡博替尼也显示出显著的生存益处。
对不同癌症患者的效果
1、对于骨转移患者而言，卡博替尼表现出对其治疗的倾向。卡博替尼的作用机制可能使其与其他VEGFR-TKI有所区别，因为已证实卡博替尼能够抑制破骨细胞的功能，降低成骨细胞中RANKL/骨保护素比率。
2、在肾细胞癌患者中，脑转移患者尤其值得关注，因为其预后较差，很少被纳入临床试验且缺乏数据支持。2019年，一项意大利的小型回顾性研究评估了卡博替尼治疗12名之前接受过至少一种VEGFR-TKI治疗的RCC患者的安全性和有效性。该研究结果令人鼓舞，无论是在卡博替尼的安全性方面（未报告重大神经系统副作用，3/4级不良事件发生率为36%），还是在临床疗效方面（ORR为50%，疾病控制率为75%，中位PFS为5.8个月）。
3、针对非透明细胞RCC患者，第一代VEGFR-TKI的治疗效果令人失望。一项涉及66名乳头状肿瘤患者的真实世界研究中，112名接受卡博替尼治疗的非透明细胞RCC患者中，无论采用何种治疗方案，据报道，有18名患者（27%）实现了部分缓解。
安全性
卡博替尼具有多种副作用，包括疲劳、胃肠道毒性（如腹泻、呕吐和厌食）、高血压、手足综合征、凝血障碍和蛋白尿。尽管不同临床试验可能采用不同的标准来报告副作用，但腹泻通常被认为是最常见和最为影响生活质量的不良事件之一。