克拉屈滨新闻专题

克拉屈滨，英文名为Cladribine，是一种含氯嘌呤核苷酸类似物，可抑制DNA合成和修复，主要用于治疗白血病。临床上常用克拉屈滨注射液，克拉屈滨为有效抗肿瘤药，同时也具有严重的潜在毒副作用。

美国食品和药物管理局（FDA）已批准Mavenclad（cladribine，克拉屈滨片剂），用于复发缓解型多发性硬化症（RRMS）和活动性继发进展型多发性硬化症（SPMS）成人患者的治疗。Mavenclad是首个也是唯一一个获FDA批准、在2年内最多口服20天即可提供2年疗效的口服多发性硬化症（MS）药物。

复发难治性急性髓系白血病（R/R AML）发病机制复杂，临床上尚未形成统一的再诱导化疗方案，通过目前的挽救化疗只有30-45%的患者获得CR，平均OS：7-9个月。R/R AML是白血病治疗中最棘手的问题之一，迫切需要新药物或新方案相关临床研究。近年来，在AML研究中发现表观遗传学调控基因突变发生率约在70%以上，其中DNA甲基化参与AML（特别是在R/R AML）发生、发展的多个过程。目前，去甲基化药物如地西他滨已作为老年AML常用化疗药物，而对于非老年患者的使用正在摸索中；克拉屈滨也有去甲基化等多种抗肿瘤作用，2009年NCCN指南将克拉屈滨联合化疗方案推荐用于R/R AML的挽救治疗中。DNA甲基化在AML中的调控网络复杂，单一用药作用有限，地西他滨、克拉屈滨作用靶点不同，如联合应用有望提高疗效。

克拉屈滨是一种抗腺苷脱氨酶 (ADA) 的脱氧腺苷类似物。体外对类淋巴细胞和类髓细胞性肿瘤有广谱性抑制作用，但对多发性髓细胞瘤和许多实体肿瘤株的毒性不大，单核细胞在体外对本品很敏感。本品对分化的和未分化的细胞都有活性。