利司扑兰 CAS#: 1825352-65-5

利司扑兰

适应症作用机制应用脊肌萎缩症注意事项生物活性靶点用途与合成方法 MSDS 利司扑兰价格(试剂级) 上下游产品信息专题

中文名称	利司扑兰
中文同义词	利司扑兰;化合物RISDIPLAM;7-(4,7-二氮杂[2.5]OCT-7-YL)-2-(2,8-二甲基咪唑[1,2-B]吡啶嗪-6-基)-4H-PYRIDO[1,2-A]嘧啶-4-酮;7-(4,7-二氮杂螺【2.5】辛烷-7-基)-2-(2,8-二甲基咪唑并【1,2-B】哒嗪-6-基)吡啶并【【1,2-A】嘧啶-4-酮;利西地平;利司扑兰试剂原料;利司扑兰标准品;2-(2,8-二甲基咪唑并[1,2-B]哒嗪-6-基)-7-(4,7-二氮杂螺[2.5]辛烷-7-基)-4H-吡啶[1,2-A]嘧啶-4-酮
英文名称	Risdiplam
英文同义词	7-amino-2,3-dihydro-1H-inden-4-ol;Risdiplam;RO7034067;4H-Pyrido[1,2-a]pyrimidin-4-one, 7-(4,7-diazaspiro[2.5]oct-7-yl)-2-(2,8-dimethylimidazo[1,2-b]pyridazin-6-yl)-;Risdiplam (RG-7916, RO-7034067);RG7916;2-(2,8-dimethylimidazo[1,2-b]pyridazin-6-yl)-7-(4,7-diazaspiro[2.5]octan-7-yl)-4H-pyrido[1,2-a]pyrimidin-4-one;2H4]-Risdiplam
CAS号	1825352-65-5
分子式	C22H23N7O
分子量	401.46
EINECS号
相关类别	标准品
Mol文件	1825352-65-5.mol
结构式

利司扑兰性质

密度	1.50±0.1 g/cm3(Predicted)
溶解度	溶于二甲基亚砜
酸度系数(pKa)	9.41±0.20(Predicted)
形态	固体
颜色	浅黄色至厚黄色
InChI	InChI=1S/C22H23N7O/c1-14-9-18(26-29-11-15(2)24-21(14)29)17-10-20(30)28-12-16(3-4-19(28)25-17)27-8-7-23-22(13-27)5-6-22/h3-4,9-12,23H,5-8,13H2,1-2H3
InChIKey	ASKZRYGFUPSJPN-UHFFFAOYSA-N
SMILES	C12C=CC(N3CC4(CC4)NCC3)=CN1C(=O)C=C(C1=NN3C=C(C)N=C3C(C)=C1)N=2

利司扑兰用途与合成方法

适应症

利司扑兰适用于治疗 2 月龄及以上患者的脊髓性肌萎缩症（SMA）。

作用机制

脊髓性肌萎缩症SMA的主要发病原因是患者 SMN1 基因的缺失或突变，导致全身功能性 SMN 蛋白表达不足。利司扑兰（Risdiplam）是一种运动神经元生存基因 2（SMN2）mRNA 剪接修饰剂，通过双位点特异性调控 SMN2 基因（SMN1 同源基因）的剪接，可促进外显子7包含进SMN2 mRNA转录本中，从而增加SMN蛋白的表达量。

应用

利司扑兰是全球首个获批直接以 RNA 为靶点发挥作用的小分子药物，通过特异性地剪接修饰基因，增加功能性 SMN 蛋白水平。利司扑兰能够穿透血脑屏障，分布于中枢和外周，提高中枢和外周 SMN 蛋白水平。

脊肌萎缩症

脊肌萎缩症（SMA）是一种运动神经元疾病，因控制肌肉活动的运动神经细胞退化，导致肌肉虚弱和萎缩，患者逐渐丧失各种运动功能，甚至无法呼吸和吞咽。它是导致婴幼儿死亡最常见的遗传病因，大约每一万一千名活产儿中有一例SMA。严重的I型SMA患者永远不能坐着，仅有两岁左右的中位生存率。中度II型SMA患者能坐但无法独立站立，通常在成年早期死亡。症状最温和的III型SMA患者运动功能下降，可能在以后的生活中失去行走能力。

注意事项