REZLIDHIA 是一种潜在的市场领先的口服突变型异柠檬酸脱氢酶-1 (mIDH1) 抑制剂
支持批准的 2 期注册数据显示，mIDH1 R/R AML 患者的 CR+CRh 率为 35%，中位反应持续时间为 25.9 个月
将于美国东部时间今天下午6:30举行电话会议和网络直播
加利福尼亚州南旧金山，2022 年 12 月 1 日/美通社/ -- Rigel Pharmaceuticals, Inc.（纳斯达克股票代码： RIGL）今天宣布，美国食品和药物管理局 (FDA) 已批准 REZLIDHIA ™（olutasidenib）胶囊用于治疗患有复发性或难治性 (R/R) 急性髓性白血病 (AML) 的成年患者具有易感异柠檬酸脱氢酶-1 (IDH1) 突变，如 FDA 批准的测试所检测到的。REZLIDHIA 是一种口服的小分子突变 IDH1 抑制剂，旨在结合并抑制 mIDH1，以降低 2-羟基戊二酸水平并恢复骨髓细胞的正常细胞分化。
“REZLIDHIA 是一种针对复发/难治性 AML 环境的新型非强化单一疗法，表明 CR+CRh 率为 35%，超过 90% 的反应者完全缓解。CR+CRh 的中位持续时间为 25.9 个月佐治亚癌症中心主任、医学博士Jorge E. Cortes、GRA 癌症杰出学者主席Cecil F. Whitaker Jr.说：“对 AML 患者具有临床意义的改善，似乎比目前可用的治疗方案更长审判调查员。“鉴于 mIDH1 R/R AML 成人患者的治疗选择有限，他们通常预后较差，REZLIDHIA 可能提供一种有效的新治疗选择，具有良好的安全性。”
FDA 的批准得到了开放标签第2阶段注册研究的数据的支持，该研究评估了 REZLIDHIA 单药治疗在 153 名 mIDH1 R / R AML 患者中的剂量为每天两次，剂量为 150 mg。可评估疗效的人群为 147 名患者，他们在中期分析截止日期2021 年 6 月 18 日之前至少六个月开始使用 REZLIDHIA ，并且有中央确认的 IDH1突变。主要终点是完全缓解 (CR) 加上完全缓解伴血液学部分恢复 (CRh) 的复合终点。CRh 定义为骨髓原始细胞少于 5%，无疾病迹象，外周血细胞计数部分恢复（血小板 >50,000/微升，中性粒细胞绝对计数 >500/微升）。
试验结果表明，mIDH1 R/R AML 患者的 CR+CRh 率为 35%（51/147），中位反应持续时间为 25.9 个月。达到 CR 或 CRh 的中位时间为 1.9 个月。在达到 CR+CRh 主要终点的患者中，92% (47/51) 达到 CR，中位缓解持续时间为 28.1 个月。REZLIDHIA 在研究中的耐受性良好，不良事件特征主要是接受治疗的 AML 患者所经历的症状或病症的特征。在 16% 的患者中观察到分化综合征，并且在大多数情况下通过剂量中断和皮质类固醇是可以控制的。肝毒性表现为肝功能参数增加，发生在 23% 的患者中，并且大多数病例可以通过调整剂量来控制。
“基于支持产品功效和安全性的数据强度，我们很高兴 REZLIDHIA 获得批准，” Rigel 总裁兼首席执行官Raul Rodriguez说。“ REZLIDHIA 为通常临床结果不佳的患者提供了一种新的重要的口服治疗选择。此外，这一批准极大地加强和扩大了 Rigel 的商业血液学-肿瘤学产品组合。我想向所有患者表示最诚挚的感谢，他们的家庭和护理人员、医生、FDA 和我们的团队成员都为 REZLIDHIA 的批准做出了贡献。”
2022年8月， Rigel 和 Forma Therapeutics , Inc .宣布他们签订了一项全球独家许可协议，以开发、制造和商业化 REZLIDHIA 。根据协议条款，Rigel 将负责 REZLIDHIA 在美国的上市和商业化，并打算与潜在合作伙伴合作，在美国以外进一步开发和商业化该产品
关于 AML
急性髓系白血病 (AML) 是一种进展迅速的血液和骨髓癌症，影响髓系细胞，而髓系细胞通常会发育成各种类型的成熟血细胞。AML 主要发生在成人中，约占所有成人癌症的 1%。美国癌症协会估计，到 2022 年，仅在美国就会有大约 20,050 例新病例，其中大多数是成年人。1
复发性 AML 影响大约一半的患者，这些患者在接受治疗和缓解后，骨髓中会出现白血病细胞复发。2难治性 AML 影响 10% 到 40% 的新诊断患者，发生在患者即使经过强化治疗仍未能达到缓解的情况下。3 患者的生活质量随着每一个连续的 AML 治疗线而下降，并且对复发或难治性疾病的耐受性良好的治疗仍然是一个未满足的需求。
关于 REZLIDHIA ™
适应症
REZLIDHIA 适用于治疗患有复发或难治性急性髓性白血病（ AML ）的成年患者，这些患者通过 FDA 批准的测试检测到易感异柠檬酸脱氢酶-1（ IDH1）突变。
关于 Rigel
Rigel Pharmaceuticals, Inc.（纳斯达克股票代码： RIGL）是一家生物技术公司，致力于发现、开发和提供可显着改善血液病、癌症和罕见免疫疾病患者生活的新型小分子药物。Rigel 成立于 1996 年，总部位于加利福尼亚州南旧金山。