GBT440(沃洛塞托）应用：
镰刀型细胞贫血又称为地中海贫血，西非和美国黑人的发病率为0 . 3％～1 . 0％，是一种遗传性疾病。血红蛋白β亚基的基因突变，导致编码成异常的血红蛋白β亚基，这种改变形成了异常血红蛋白。此种蛋白在红细胞内形成长条形沉淀物，使红细胞拉长为镰刀形或新月形，而非正常的双凹圆蝶型。这种改变使红细胞脆性增加，当其经过脾等免疫器官时易发生破裂溶血。此外这种扭曲的红细胞导致血液黏稠度增加，堵塞小血管引起局部组织缺血和梗塞，严重时可导致组织坏死。此病目前尚无有效治疗方法。
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