利司扑兰主要治疗脊髓性肌萎缩症(SMA),使SMN2信使核糖核酸(mRNA)转录本中外显子含量显着增加,并且大脑中生成SMN蛋白。从而控制细胞周期和凋亡
生物活性Risdiplam (Evrysdi, RG7916, RO7034067) 是一种口服给药的 SMN2 pre-mRNA splicing 的修饰剂,可分布到中枢神经系统 (CNS) 和周围组织中。
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