羟基脲是一种核苷二磷酸还原酶抑制剂，可阻止核苷酸还原为脱氧核苷酸，干扰嘌呤及嘧啶碱基生物合成，选择性的阻碍DNA合成，并直接损伤DNA，对RNA和蛋白质合成无阻断作用。作为周期特异性药，主要作用于S期细胞，并能使部分细胞阻滞在G1和S期的边缘，故可用作使癌细胞部分同步化或放疗增敏的药物。
药代动力学：本品口服吸收良好，血药浓度达峰时间（Tmax）为1-2小时，然后迅速下降，半衰期为3-4小时，6小时从血中消失，可透过血脑屏障，脑脊液中Tmax为3小时，20%在肝内代谢，80%由尿排出，4小时内能排出60%，12小时内排出80%。
适应症：
1、对慢性粒细胞白血病（CML）有效，并可用于对马利兰（白消安）耐药的CML；
2、对恶性黑色素瘤、肾癌、头颈部癌有一定的疗效，与放疗联合对头颈部及宫颈鳞癌有效。
目前，羟基脲经常应用于骨髓增殖性疾病的治疗过程中，虽然对病情有一定的缓解作用，但由于需要长期服用，副作用不可避免。经过对临床病例反馈的数据统计发现，服用羟基脲的过程中，多数病人会出现以下难受的症状。
羟基脲有哪些难受的症状？
，羟基脲片对消化系统的副作用较常见的有食欲减退、恶心、呕吐，少见的有便秘，一般用药后6-12h可出现。长期服用本药可发生口腔黏膜炎、口腔溃疡等。
第二，羟基脲片对造血系统的副作用较常见的就是骨髓抑制，比如：白细胞减少、贫血或红细胞形态异常，以及血小板减少。并且部分患者由于白血病减少，还会出现感染的症状，红细胞可出现巨幼红样变，形态类似恶性贫血，但这种情况的发生并不是维生素B12或叶酸缺乏导致的。
第三，羟基脲对神经系统副作用也会有所表现，根据患者，病例中偶有中枢神经系统症状和脱发，羟基脲也有可能引起药物性发热的报，重复给药时可再出现。还有头痛、头晕、嗜睡、幻觉、惊厥等表现。
综上，羟基脲毕竟属于化疗药物，除上述不良反应外，还可能出现其他的并发症。血液病患者在应用的过程中，需要综合考虑药物的疗效与不良反应，判断是否有必要应用，而必要应用时建议配合针对性的调理治疗方案去减少其副作用，更好的提高生存质量。