盐酸拓扑替康相对于喜树碱具有较低的毒性和较高的抗肿瘤活性，于1996年批准上市，临床用于治疗晚期结肠癌、直肠癌、卵巢癌和小细胞肺癌等。
适应证
对于一线化疗失败的，采用盐酸拓扑替康+顺铂二线治疗，但不能耐受静脉给药的广泛期小细胞肺癌患者，可试用本品与顺铂联合治疗。
用法用量
口服给药，与顺铂联用。推荐剂量为每日一次，每次接体表面积1.4mg/m2，连续服用5天，在第5天给予顺铂（75mg/m2）静脉输注，每21天为一个疗程。可根据患者耐受性调整本品剂量，调整原则：
1．治疗中出现3级血液学毒性，下一周期剂量可减少25%。如出现4度粒细胞减少合并严重感染性发热则中止治疗。
2．治疗中胆红素异常者推迟两周，如仍未恢复则停止用药。
3．肝功能转氨酶大于正常值2.5倍时，下一周期剂量减少25%，大于5倍时停止用药。
4．治疗中出现肾功能毒性1级，下一周期剂量减少25%，如出现2级毒性则中止治疗。
单独用药剂量尚未进行研究。
毒理
拓扑替康对哺乳动物细胞具有生殖毒性，并可能有致癌作用。拓扑替康能诱导L5178y小鼠淋巴瘤细胞突变和培养的人淋巴细胞发生裂变，还可引起小鼠骨髓裂变。微生物回复突变试验为阴性。
副作用
盐酸拓扑替康最常见的剂量限制性毒性反应为骨髓抑制，主要是中性粒细胞减少。口服给药和静脉给药的血液系统毒性主要有中性粒细胞减少、血小板减少和贫血，非血液学毒性主要有恶心、呕吐、脱发和腹泻。据国外口服给药和静脉给药临床研究表明，口服给药的血液学毒性Ⅲ-Ⅳ级中性粒细胞减少的发生率较静脉给药低。口服给药的非血液学毒性呕吐、腹泻、脱发可能较静脉给药多见。