富马酸二甲酯(Dimethyl Fumarate)是Biogen Idec开发的一款可口服复发型多发性硬化症治疗药物。最初在2013年获得FDA批准上市。该药物是继芬戈莫德(Fingolimod)、特立氟胺(Teriflunomide)之后获批的第三个可以口服多发性硬化症药物治疗药物,相比于前两个获批的药物,富马酸二甲酯对多发性硬化症复发具有更好的疗效,且具有安全性高、耐受性好等优点。其疗效和安全性得到了多年的临床验证,全球近60万患者接受富马酸二甲酯治疗,是全球使用患者数最多的DMT药物,已于2021年在中国获批使用,2022年纳入中国医保报销目录。
适应症
用于治疗成人复发性多发性硬化症(包括临床孤立综合征、复发缓解性疾病和活动性继发性进展性疾病)。
作用机制
1.MS的病理和生理涉及外周和中枢的多个环节;在MS的发病机制中,炎症和神经氧化应激可导致进行性损伤。
2.富马酸二甲酯主要通过激活Nrf2通路发挥免疫调节和细胞保护作用,包括调节细胞因子表达和免疫细胞亚型,以及对抗氧化应激损伤,由促炎型向抗炎型转化,保护神经元和少突胶质细胞免于死亡。
3.现有DMT药物主要影响外周自身反应性淋巴细胞的数量和功能、 阻碍淋巴细胞进入CNS、调节细胞因子。富马酸二甲酯弥补了现有DMT药物无抗氧化应激作用的缺失,更加有效应对MS的发病特征。