Во всех видах противоопухолевой химиотерапии алкилирующий агент является самым ранним и наиболее широко используемым применением противоопухолевых препаратов, а также одним из самых больших семейств противоопухолевых химиотерапевтических средств. С момента применения азотистого иприта для лечения злокачественных опухолей с 1942 г. алкилирующие агенты стали одним из важнейших видов химиотерапевтических препаратов.
Основными особенностями этих препаратов является общая молекулярная структура цитотоксических компонентов, молекулы которых содержат алкильная группа обычно содержит одну или две алкильные группы, и поэтому их называют однофункциональными или бифункциональными алкилирующими агентами. Эти алкильные группы обычно могут быть превращены в электронодефицитные активные промежуточные продукты, которые могут ковалентно связываться с электронодонорной группой (например, аминогруппой, меркаптогруппой, гидроксильной группой, группой карбоновой кислоты, группой фосфорной кислоты, и др.), содержащихся в биомакромолекулах клеток (таких как ДНК, РНК и белок), после чего происходит реакция алкилирования. Это может привести к потере этих клеточных компонентов в клеточном метаболизме, составе мутировавших клеток и клеточном делении, что приведет к гибели клеток. По сравнению с другими противоопухолевыми препаратами этот тип препаратов имеет небольшую резистентность, и между алкилирующими агентами и неалкилирующими агентами, а также между алкилирующими агентами существует небольшая реакция перекрестной резистентности. Даже если есть реакция, это легкая реакция. Подавление костного мозга и желудочно-кишечные реакции являются обычными неблагоприятными эффектами этого типа лекарств. Наиболее часто используемые алкилирующие противоопухолевые агенты можно разделить на несколько типов: иприт и его производные (класс диклофенак-диэтиламина), этиленимины, эфиры метансульфокислоты, нитромочевина, эпоксиды и другие.